2020版中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(Ⅲ)(全文)

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2020 版：中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识

（Ⅲ）（全文）

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗多种血液系统疾病的有

效方法，单倍型造血干细胞移植（haplo-HSCT）的成功使我国造血干细

胞移植病例数量快速增长[1,2,3]。据中国造血干细胞移植登记组报告，

2019 年我国 140 家单位实施 allo-HSCT 近万例，其中 haplo-HSCT 占

60%。尽管 allo-HSCT 的疗效不断改善，移植物抗宿主病（GVHD）仍

然是主要的合并症和死亡原因。目前急性 GVHD 的国际指南中的证据多

来自 HLA 相合同胞供者（简称同胞相合）移植和非血缘供者移植，各种

指南的推荐存在差异，推荐的疗效评判标准和严重程度分度标准也不尽

相同[4,5]。与国外 allo-HSCT 以 HLA 相合移植和非血缘供者移植为主的

模式明显不同，我国 haplo-HSCT 占第一位。鉴于我国的移植现状，加

之各移植单位规模差别较大，急性 GVHD 的处理经验难免存在差别，所

以有必要制定中国的专家共识。本共识在国际指南基础上纳入了中国医

师在该领域的主要研究成果和临床经验，旨在形成适合中国情况的诊疗

规范，为各移植单位提供指导性意见，并为移植中心之间的交流和合作

奠定良好基础。共识由 22 位本领域的权威专家参与讨论制定。

一、急性 GVHD 的定义和发生率

（一）急性 GVHD 的定义

GVHD 指由异基因供者细胞与受者组织发生反应导致的临床综合征。

美国国立卫生研究院（NIH）的定义将急性 GVHD 分为经典急性 GVHD

和晚发急性 GVHD：经典急性 GVHD 一般指发生在移植后 100 d（+100
d）以内，且主要表现为皮肤、胃肠道和肝脏三个器官的炎性反应；晚发
急性 GVHD 指具备经典急性 GVHD 的临床表现、但发生于+100 d 后的
GVHD。晚发急性 GVHD 包括以下几种情况：+100 d 后新发生的急性
GVHD、已获控制的经典急性 GVHD 在+100 d 后再激活、经典急性
GVHD 延续至+100 d 后。当急性 GVHD 表现和慢性 GVHD 同时存在时，
诊断为重叠慢性 GVHD。供者淋巴细胞输注（DLI）后急性 GVHD 诊断
以 DLI 时间 为 计 时 起 点 ， 其 他与 移 植 后 急 性 GVHD 诊 断 标 准 相 同
[5,6,7]。
（二）急性 GVHD 的发生率
国内资料显示，中度和重度急性 GVHD 发生率为 13%~47%，发生
率的差异主要与危 险 因素不同有关
[8,9,10,11,12,13,14,15,16,17,18,19,20,21,22,23,24,25]。在同胞全相合
移 植 中 ， II~IV 、 III/IV 度 急 性 GVHD 发 生 率分 别 为
13%~35% 、 5.0%~7.7%[8,9,10,11,12,13]；在 非 血 缘 供 者 移 植 中 ，
II~IV 、 III/IV 度 急 性 GVHD 发 生 率分 别 为
12.5%~47.0% 、 6.6%~13.5%[14,15,16]；在 haplo-HSCT 中
II~IV 、 III/IV 度 急 性 GVHD 发 生 率分 别 为
18.5%~43.9% 、 7.9%~13.8%[17,18,19,20,21,22]；在脐血移植中，
II~IV 、 III/IV 度 急 性 GVHD 发 生 率分 别 为
28.0%~30.6%、15.0%~19.4%[23,24]。在接受同胞全相合移植的再生
障碍性贫血患者中，重度急性 GVHD 发生率最低。

二、急性 GVHD 的危险因素
在中国，haplo-HSCT 主要采用基于粒细胞集落刺激因子（G-CSF）
和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）的非体外去T 细胞移植模式（北京方案）。
haplo-HSCT 中急性 GVHD 的危险因素与同胞全相合移植和非血缘供者
移植中的危险因素并不完全相同，而且通过改进急性 GVHD 的预防方案
不同程度地削弱了这些危险因素的作用[2,12,25]。
（一）移植类型
既往认为急性 GVHD 与 HLA 不合的程度有关。近二十年来，大量资
料表明，在同胞全相合移植、非血缘供者移植和 haplo-HSCT 三种移植
类型中，重度急性 GVHD 发生率并无明显差别[8,9,11]。 早期报告
haplo-HSCT 的 II~IV 度急性 GVHD 发生率高于同胞全相合移植，经优
化供者选择及基于危险度的 GVHD 分层预防，II~IV 度急性 GVHD 发生
率在 haplo-HSCT 和非血缘供者移植中呈降低趋势[2,12,18,19]。
（二）供受者 HLA 不相合的位点数量
在非血缘供者移植中，急性 GVHD 发生率随着 HLA 不相合位点数量
增加而增高[9,14,15,16]。在 haplo-HSCT 中，II~IV 度急性 GVHD 和
HLA 不相合位点数量无关[2,17,20]。
（三）性别与年龄
在同胞全相合移植中，供者为女性（尤其是多次妊娠者）的患者具有
较高的急性 GVHD 发生率，男性受者与女性供者、老年受者与老年供者
均为 GVHD 的危险因素[12,25]。而在 haplo-HSCT 中，母亲或非遗传性
父体抗原（NIPA）不合同胞供者为急性 GVHD 的危险因素[2]。

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摘要：

2020版：中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识（Ⅲ）（全文）异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗多种血液系统疾病的有效方法，单倍型造血干细胞移植（haplo-HSCT）的成功使我国造血干细胞移植病例数量快速增长[1,2,3]。据中国造血干细胞移植登记组报告，2019年我国140家单位实施allo-HSCT近万例，其中haplo-HSCT占60%。尽管allo-HSCT的疗效不断改善，移植物抗宿主病（GVHD）仍然是主要的合并症和死亡原因。目前急性GVHD的国际指南中的证据多来自HLA相合同胞供者（简称同胞相合）移植和非血缘供者移植，各种指南的推荐存在差异，推荐的疗效评...

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