基因治疗载体的研究进展

基因治疗载体的研究进展摘要基因治疗已应用于肿瘤、癌症及遗传病治疗效果初显前景广阔。基因治疗的关键在于采用适宜的载体材料将外源基因传递至受体靶细胞中。理想基因载体应具备特异组织表达、高亲和性、靶向性、稳定性、安全及制备简单等特点。基因疗法载体分病毒型和非病毒型两类病毒载体转染效率高但有导向性差、信息量低等不足；非病毒载体毒性低但亲和力较低。病毒载体中逆转录病毒载体基因表达稳定持久、转染率高但只限于分裂期细胞；腺病毒载体感染、表达率高、毒性低；慢病毒载体能高效感染靶细胞传递长基因片段；单纯疱疹病毒载体容量大适用于神经系统疾病治疗。非病毒载体中聚乙烯亚胺无需溶酶体溶解剂即有优良转染效果；脂质体载体无毒无抗原性易于临床应用；裸露DNA工艺简单但稳定性差、转染率低；壳聚糖载体可被组织降解但转染率仍较低。未来需继续开发高效、安全、简便的基因载体。