基因治疗研究(全文)

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基因治疗研究

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美国是世界上最早开展基因治疗的 GJ,也是目前开展基因治

疗最多的 GJ。我国在 1991 年7月开始基因治疗的临床研究,最

早的工作是对 b型血友病的基因治疗及利用抑癌基因对癌症的

基因治疗。基因治疗目前主要用于治疗对人类健康威胁严峻的

疾病,包括遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病等。

1 基因治疗的方式

1.1 体内基因治疗

体内基因治疗是指将具有治疗功能的基因直接转入病人的某

一特定组织中。利用反转录病毒载体已成功地将真核基因转入

动物细胞,但通过质粒 dn 的直接操作,将更加省时而且产量较

高;采纳和气病毒载体的体内基因治疗主要是通过腺病毒和单纯

疱疹病毒来完成的,马上载有矫正基因的载体直接注射入需要这

些基因的组织。以腺病毒为载体的体内疗法在遗传性疾病方面,

目前主要见于囊性纤维变性的基因治疗研究。多数研究表明,基

因治疗纠正了呼吸道上皮的氯离子转运缺陷,使跨上皮基础电位

下降,肺功能有所改善。

1.2 反义疗法

反义疗法主要是通过阻遏或降低目的基因的表达而达到治疗

的目的。反义疗法是通过引入目的基因的 rn 的反义序列而达到

上述目的。当引入的反义 rn 与mrn 相配比后,用于翻译的 mrn

的量就大大减少,因而合成的蛋白的量也相应大大减少。引入的

反义序列也可能与基因组 dn 互补配对,从而阻遏 mrn 的转录。

这2种情况都会使细胞中靶基因编码的蛋白合成大大减少,以达

到基因治疗的目的。

1.3 通过核酶的基因治疗

20 世纪 80 年代初,美国科学家 cech 和ltmn 发现了核酶,核

酶是指由 rn 组成的酶,能够序列特异性地抑制靶 mrn。近年来,

核酶在抑制癌基因的表达、增强肿瘤对药物的敏感性及抑制肿

瘤血管的生成等方面的应用得到了广泛的研究。

1.4 自杀基因疗法

自杀基因疗法是恶性肿瘤基因治疗领域最有希望的方法之一,

已广泛用于各种恶性肿瘤的基础研究和临床试验性治疗。它是

用药物敏感基因转染肿瘤细胞,其基因表达的产物可以将无毒性

的药物前体转化为有毒性的药物,影响细胞的 dn 合成,从而引起

该肿瘤细胞的死亡。

2 基因治疗存在的问题

2.1 基因治疗的社会和伦理问题

基因治疗不仅仅是一种医疗方法,它还涉及很多其他问题。因

为当人们试图“纠正”人类自身“不正常”的基因时,这种纠正

的后果是无法预料的。由于人类的遗传信息非常复杂,转基因也

可能带来不可预料的后果,没有人能保证这种基因结构的改变绝

对不会造成人类某一未知功能的缺失。另外,当人们试图把基因

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摘要：

美国是最早且目前开展基因治疗最多的国家我国于1991年开始相关临床研究主要用于治疗遗传病、恶性肿瘤等严重疾病。基因治疗方式多样：体内基因治疗通过反转录病毒等载体将治疗基因直接转入特定组织；反义疗法通过引入目的基因的RNA反义序列阻遏或降低目的基因表达；核酶能序列特异性地抑制靶mRNA在抑制癌基因等方面应用广泛；自杀基因疗法则是用药物敏感基因转染肿瘤细胞使无毒药物前体转化为有毒药物杀死肿瘤细胞。然而基因治疗存在社会伦理和技术问题如转基因后果不可预料、涉及后代基因结构改变等伦理难题以及多基因疾病治疗难度大、导入基因表达量难控制等技术问题。未来基因治疗研究将更深入临床试用项目将增多实施方案将更优化随着相关学科发展基因治疗将日趋成熟并广泛应用。

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